Μια ιστορική εξέλιξη στην ιατρική έρευνα σημειώθηκε στα εργαστήρια του Πανεπιστημίου Northwestern, όπου επιστήμονες κατάφεραν για πρώτη φορά να αποκαταστήσουν τραυματισμένους ιστούς ανθρώπινου νωτιαίου μυελού χρησιμοποιώντας μια πρωτοποριακή νανοτεχνολογία. Η θεραπεία, γνωστή ως «dancing molecules», η οποία είχε προηγουμένως αναστρέψει την παράλυση σε ποντίκια, αποδείχθηκε εξίσου αποτελεσματική και σε ανθρώπινα κύτταρα, ανοίγοντας διάπλατα τον δρόμο για κλινικές δοκιμές.
Η νέα μελέτη γεφυρώνει το χάσμα ανάμεσα στα ζωικά μοντέλα και την ανθρώπινη βιολογία. Οι ερευνητές δημιούργησαν τα πιο εξελιγμένα μέχρι σήμερα «οργανοειδή» νωτιαίου μυελού —μικροσκοπικές, τρισδιάστατες δομές ιστού που αναπτύχθηκαν από ανθρώπινα βλαστοκύτταρα— για να μιμηθούν με ακρίβεια τις συνέπειες ενός σοβαρού τραυματισμού.
Ο επικεφαλής της έρευνας, Samuel I. Stupp, και η ομάδα του βρέθηκαν μπροστά σε μια πρόκληση που ταλαιπωρεί την επιστημονική κοινότητα εδώ και δεκαετίες: πολλές θεραπείες που λειτουργούν στα τρωκτικά αποτυγχάνουν όταν δοκιμάζονται στον άνθρωπο. Το κεντρικό νευρικό σύστημα του ανθρώπου είναι εξαιρετικά περίπλοκο και στερείται της ικανότητας αναγέννησης που διαθέτουν άλλα είδη.
Για να ξεπεράσουν αυτό το εμπόδιο, οι επιστήμονες καλλιέργησαν ανθρώπινα οργανοειδή νωτιαίου μυελού στο εργαστήριο. Αυτά τα «μίνι όργανα» δεν είναι απλές καλλιέργειες κυττάρων. Διαθέτουν την αρχιτεκτονική και τη λειτουργικότητα του πραγματικού ιστού, περιλαμβάνοντας ακόμη και μικρονευρογλοία, τα ανοσοκύτταρα του κεντρικού νευρικού συστήματος που ευθύνονται για τη φλεγμονή μετά από τραυματισμό. Η ενσωμάτωση του ανοσοποιητικού συστήματος σε αυτά τα μοντέλα θεωρείται τεράστιο επίτευγμα, καθώς επιτρέπει την παρατήρηση της φυσικής αντίδρασης του ανθρώπινου οργανισμού στο τραύμα.
Η καινοτομία της θεραπείας έγκειται στην κίνηση. Τα συμβατικά φάρμακα συχνά αποτυγχάνουν να συνδεθούν αποτελεσματικά με τους κυτταρικούς υποδοχείς, οι οποίοι βρίσκονται σε διαρκή κίνηση στην επιφάνεια των κυττάρων. Η ομάδα του Northwestern ανέπτυξε συνθετικά νανοϊνίδια που αποτελούνται από εκατοντάδες χιλιάδες μόρια, τα οποία έχουν την ιδιότητα να «χορεύουν», δηλαδή να κινούνται και να δονούνται διαρκώς.
Αυτή η υπερμοριακή κίνηση επιτρέπει στα νανοϊνίδια να συγχρονίζονται με τους κυτταρικούς υποδοχείς, στέλνοντας ισχυρά βιολογικά σήματα που ενεργοποιούν τις διαδικασίες επιδιόρθωσης. Όταν η θεραπεία εγχύθηκε στα τραυματισμένα ανθρώπινα οργανοειδή, τα αποτελέσματα ήταν εντυπωσιακά:
Μείωση των Ουλών: Ο γλοιακός ιστός, που συνήθως σχηματίζει ένα αδιαπέραστο τείχος εμποδίζοντας την αναγέννηση των νεύρων, μειώθηκε δραματικά.Ανάπτυξη Νευρώνων: Παρατηρήθηκε έντονη ανάπτυξη νευριτών, των προεκτάσεων δηλαδή των νευρώνων που επιτρέπουν την επικοινωνία μεταξύ των κυττάρων.Αναστροφή της Βλάβης: Τα οργανοειδή άρχισαν να ανακτούν τη δομή τους, με τρόπο που θύμιζε την επιτυχημένη θεραπεία που είχε προηγηθεί στα πειραματόζωα.
«Ένα από τα πιο συναρπαστικά στοιχεία των οργανοειδών είναι ότι μας επιτρέπουν να δοκιμάσουμε νέες θεραπείες σε ανθρώπινο ιστό χωρίς να θέτουμε σε κίνδυνο ασθενείς», δήλωσε ο Samuel Stupp. «Εκτός από τις κλινικές δοκιμές, αυτός είναι ο μοναδικός τρόπος να επιτευχθεί αυτός ο στόχος».
Η επιτυχία αυτή έρχεται να προστεθεί στην πρόσφατη αναγνώριση της θεραπείας από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), ο οποίος της χορήγησε τον χαρακτηρισμό «Ορφανού Φαρμάκου» (Orphan Drug Designation). Αυτό το καθεστώς δίνεται σε θεραπείες που προορίζονται για σπάνιες ασθένειες ή καταστάσεις και επιταχύνει τις διαδικασίες έγκρισης και κυκλοφορίας.
Η σημασία της ανακάλυψης ξεπερνά τα όρια της επιστήμης των υλικών. Για τους ασθενείς με κακώσεις νωτιαίου μυελού, η παράλυση είναι συχνά μια μόνιμη κατάσταση, καθώς το σώμα δεν μπορεί να επιδιορθώσει τις διακοπείσες νευρικές οδούς. Η τεχνολογία των «dancing molecules» υπόσχεται να αλλάξει αυτό το δεδομένο, προσφέροντας μια λύση που δεν βασίζεται απλώς στην ανακούφιση των συμπτωμάτων, αλλά στη βιολογική επιδιόρθωση της βλάβης.
Η ερευνητική ομάδα προχωρά πλέον με ταχείς ρυθμούς προς τον σχεδιασμό των πρώτων κλινικών δοκιμών σε ανθρώπους. Αν τα αποτελέσματα στους ασθενείς αντικατοπτρίσουν την επιτυχία στα οργανοειδή, ίσως βρισκόμαστε μπροστά σε μια από τις σημαντικότερες ιατρικές εξελίξεις του 21ου αιώνα για την αντιμετώπιση της παράλυσης και άλλων νευροεκφυλιστικών παθήσεων.